Om de voorbereiding van de kennisgevingsdossiers door de kennisgevers en hun evaluatie door de adviesorganen en experten te vergemakkelijken, vindt u hieronder een (niet volledige) lijst van richtlijnen ontwikkeld door officiële instanties.
Omwille van het toenemend aantal klinische proeven met GGO’s die gebruik maken van “advanced therapy medicinal products” (ATMP) heeft de Europese Commissie een “FAQ” en een “repository of national regulatory requirements” en “good practice” documenten opgesteld die te verkrijgen zijn op de daartoe voorziene webpagina’s over ATMPs. Deze documenten werden door een groot aantal landen onderschreven en hebben als doel om de informatie die dient te worden aangeleverd bij de kennisgeving van multicentrische klinische proeven in de EU gelijk te stemmen. Meer bepaald werden richtsnoeren of “good practice documents” opgesteld voor adeno-geassocieerde virale vectoren (AAV) and humane cellen genetisch gemodificeerd door virale vectoren.
De European Medicines Agency (EMA) heeft verscheidene wetenschappelijke richtlijnen gepubliceerd om de kennisgevers te helpen in de voorbereiding van hun aanvragen voor commercialisatie van geneesmiddelen voor menselijk gebruik en voor dierlijk gebruik. Hoewel minder gedetailleerde of geavanceerde experimentele data voldoende kunnen zijn afhankelijk van het ontwikkelingsstadium van het experimenteel medicinaal product en de schaal waarmee het product zal worden vrijgelaten in het milieu, kunnen deze richtlijnen ook als hulpmiddel worden gebruikt bij de wetenschappelijk beoordeling van klinische proeven met GGO’s.
In het bijzonder betreffende de milieurisicobeoordeling van GGO-geneesmiddelen kunnen de volgende richtlijnen nuttig zijn (niet-limitatieve lijst, links naar de EMA website):
- Consideration document: General principles to address virus and vector shedding - 01/06/2009
- Guideline on scientific requirements for the environmental risk assessment of gene therapy medicinal products – 01/11/2008
- Guideline on environmental risk assessments for medicinal products consisting of, or containing, genetically modified organisms (GMOs) – 01/07/2007
- Guideline on environmental risk assessment of medicinal products for human use - 01/12/2006 - Currently under revision
- Guidance on environmental risk assessment for veterinary medicinal products consisting of or containing genetically modified organisms (GMOs) as or in products - 10/03/2006
Volgende richtlijnen, met betrekking tot de kwaliteit en klinische en niet-klinische aspecten, kunnen ook relevant zijn (links naar de EMA website):
-
Guideline on the quality, non-clinical and clinical aspects of gene therapy medicinal products - 13/07/2018
- Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells - 03/05/2012
- Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of live recombinant viral vectored vaccines – 10/08/2010
- Guideline on live recombinant vector vaccines for veterinary use - 08/06/2005
- Guideline on development and manufacture of lentiviral vectors – 26/05/2005
De Dienst Bioveiligheid en Biotechnologie (SBB) heeft ook wetenschappelijke artikels geplubiceerd die relevant zijn in ket kader van de bioveiligheidsbeoordeling van GGO-geneesmiddelen, in het bijzonder:
- A Baldo, E Galanis, F Tangy, P Herman (2016) Biosafety Considerations for Attenuated Measles Virus Vectors Used in Virotherapy and Vaccination. Human Vaccines & Immunotherapeutics. Published online.
- A Leunda, A Baldo, M Goossens, K Huygen, P Herman, M Romano (2014) Novel GMO-Based Vaccines against Tuberculosis: State of the Art and Biosafety Considerations. Vaccines 2(2):463-499
- F Lim, H Khalique, M Ventosa, A Baldo (2013) Biosafety of vectors derived from Herpes Simplex Virus Type 1. Current Gene Therapy 13(6): 478-491
- M Goossens, K Pauwels, N Willemarck, D Breyer (2013) Environmental risk assessement of modified vaccinia virus Ankara (MVA)-based vectors used for gene therapy or vaccination. Current Gene Therapy 13(6): 413-420
- A Baldo, E van den Akker, H Bergmans, F Lim, K Pauwels (2013) General Considerations on the Biosafety of Virus-derived Vectors Used in Gene Therapy and Vaccination. Current Gene Therapy 13(6): 385-394
- C Verheust, M Goossens, K Pauwels, D Breyer (2012) Biosafety aspects of Modified Vaccinia Virus Ankara (MVA)-based vectors used for gene therapy or vaccination. Vaccine 30(16):2623-2632
- K Pauwels, R Gijsbers, J Toelen, A Schambach, K Willard-Gallo, C Verheust, Z Debyser, P Herman (2009) State-of-the-art lentiviral vectors for research use: Risk assessment and biosafety recommendations. Current Gene Therapy 9(6):459-474